Un equipo internacional de científicos ha usado con éxito la técnica CRISPR de edición genética en embriones humanos, para así eliminar defectos congénitos. Este trabajo es fruto de una colaboración entre varios centros de prestigio de EE.UU y otros países, siendo Shoukhrat Mitalipov su principal autor. Así, esta sería la primera vez que se logra corregir una enfermedad hereditaria en varios embriones humanos sin introducir errores adicionales en su genoma.
La técnica de edición genética en embriones con CRISPR-Cas9, la misma que se usara para guardar un GIF en ADN bacteriano, permite cortar de forma selectiva secuencias de ADN del genoma de cualquier célula, como los genes que predisponen a sufrir algunas enfermedades. El corte lo lleva a cabo la proteína nucleasa y después, la célula pone en marcha el proceso de reparación natural y pega los extremos de la secuencia genética.
Para “crear” los embriones, los científicos realizaron una fertilización in vitro en la que llevaron a cabo la unión del óvulo con el espermatozoide, a la vez que inyectaban el “bisturí molecular” de CRISPR-Cas9, sorteando algunos obstáculos. Cabe indicar que emplearon el esperma donado por hombres que padecen una patología hereditaria y que ninguno de los embriones se desarrolló más de unos pocos días, así como tampoco fueron implantados en el útero de ninguna mujer, ya que el objetivo era solo el de demostrar que la técnica de edición genética en embriones funciona de forma satisfactoria.
Es importante señalar que en ocasiones anteriores se comprobó que esta técnica daba lugar a mosaicismo, que consiste en la introducción de variaciones genéticas no deseadas en el genoma y que pueden resultar peligrosas. Sin embargo, en este estudio, el equipo de investigadores consiguió evitar el mosaicismo y otras mutaciones, aunque se desconocen los detalles de cómo se ha hecho.
Por otro lado, la aplicación de la edición genética en embriones humanos es polémica y ha suscitado una gran controversia, ya que podría ser utilizada para otros fines, como la creación de humanos con otras capacidades. Además, al modificar la línea germinal, los cambios introducidos por medio de esta técnica, se transmitirían de generación en generación. Por ello, expertos reunidos por la Academia Nacional de Ciencias de EE.UU., concluyeron que la edición genética de embriones humanos con CRISPR es aceptable, siempre y cuando se utilice para corregir errores genéticos que puedan dar lugar a patologías hereditarias, y siempre como último recurso.
Finalmente, cabe decir que el principal autor de esta investigación, Shoukhrat Mitalipov, es un científico respetado que ya había realizado otros estudios pioneros en reproducción. Su equipo clonara primates con éxito para corregir enfermedades mitocondriales heredadas de sus madres, y en 2013 fue el primero en conseguir la clonación humana para la obtención de células madre.
Fuentes: Hipertextual y El País